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統(tǒng)計(jì)時(shí)間:2020年1月-2021年9月數(shù)據(jù)來(lái)源:歐洲藥品管理局

2020年歐洲藥品管理局(EMA)共批準(zhǔn)97個(gè)新藥上市,其中包括39個(gè)非孤兒藥新產(chǎn)品和23個(gè)孤兒藥新產(chǎn)品。2021年前三季度,EMA共批準(zhǔn)了61個(gè)新藥上市,其中非孤兒藥新產(chǎn)品27個(gè),孤兒藥17個(gè),獲得有條件上市許可10個(gè),獲特殊情況審批藥品3個(gè)。

01總體概覽

根據(jù)EMA年度報(bào)告,2020年,EMA共受理123個(gè)產(chǎn)品的上市許可,批準(zhǔn)了97個(gè)。2021年1-9月,EMA受理73個(gè)產(chǎn)品的上市許可,批準(zhǔn)了61個(gè),比2020年的產(chǎn)品獲批上市通過(guò)率提高了將近5個(gè)百分比。

2020年獲批非孤兒藥物新產(chǎn)品39個(gè),孤兒藥物新產(chǎn)品23個(gè),前沿治療藥物(ATMP) 3個(gè)。2021年1-9月,已獲批非孤兒藥物新產(chǎn)品27個(gè),孤兒藥物新產(chǎn)品17個(gè),前沿治療藥物(ATMP) 2個(gè)。

表1:EMA藥品集中上市許可申請(qǐng)(MAA)*

來(lái)源:參考文獻(xiàn)

注:* 最終申請(qǐng)不包括在意見(jiàn)之前撤回的申請(qǐng)。? 2021年1-9月(下同)。? 以下是CHMP建議批準(zhǔn)的孤兒藥統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。最終,EMA的孤兒藥品委員會(huì)(COMP)會(huì)評(píng)估是否按孤兒藥進(jìn)行上市。

ATMP 可分為三種主要類型:基因治療藥物:包括能夠起到治療、預(yù)防、診斷效果的基因。這種藥物通過(guò)將重組的基因插入機(jī)體內(nèi)起作用,通常用于治療多種疾病,包括基因紊亂、癌癥或慢性疾病。重組基因是在實(shí)驗(yàn)室合成的不同來(lái)源的一段DNA。細(xì)胞治療藥物:包括人為改變了生物特性的細(xì)胞或組織,或在體內(nèi)基本功能不同的細(xì)胞或組織,他們能夠用于治療、診斷、預(yù)防疾病。組織工程藥物:包括經(jīng)過(guò)修飾的細(xì)胞和組織,能夠修復(fù)、再生和替代人體組織。

02孤兒藥獲批情況

孤兒藥又稱為罕見(jiàn)藥,是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。罕見(jiàn)病是指發(fā)病率很低、很少見(jiàn)的疾病,一般為慢性、嚴(yán)重的疾病。歐盟地區(qū)定義“罕見(jiàn)病”的標(biāo)準(zhǔn)是患病率<1/2000。另一些國(guó)家則根據(jù)全國(guó)患者的數(shù)量來(lái)界定,比如在日本,患者<5萬(wàn)人的疾病被認(rèn)為是罕見(jiàn)病。《中國(guó)罕見(jiàn)病定義研究報(bào)告2021》將“新生兒發(fā)病率<1/10000、患病率<1/10000、患病人數(shù)<14萬(wàn)的疾病”列入罕見(jiàn)病。

針對(duì)罕見(jiàn)病,2000年歐盟成立孤兒藥委員會(huì)(COMP),實(shí)施《孤兒藥條例》。自《孤兒藥條例》生效以來(lái),EMA已經(jīng)為2300多種藥品提供了孤兒藥身份。到2021年9月底,共有211種孤兒藥品獲得了上市許可。歐盟的孤兒藥指定方案為開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病診斷和治療相關(guān)藥物提供了激勵(lì)措施,也為罕見(jiàn)病患者提供了治療機(jī)會(huì)。

圖1:MAA評(píng)估申請(qǐng)類型來(lái)源:參考文獻(xiàn)

03有條件上市獲批情況

2021年(到今年9月底),EMA共批準(zhǔn)61個(gè)藥品上市,其中獲歐盟有條件上市許可的產(chǎn)品數(shù)量達(dá)到10個(gè)。有條件上市許可的產(chǎn)品從2018年的1個(gè)增加到2020年的13個(gè),呈現(xiàn)快速增長(zhǎng)趨勢(shì),預(yù)計(jì)到年底有條件上市審批的藥品數(shù)量將超過(guò)去年。其中包括3個(gè)COVID-19 疫苗產(chǎn)品:Spikevax(莫德納)、Vaxzevria(阿斯利康)和COVID-19 Vaccine Janssen(強(qiáng)生);6款抗腫瘤藥:Nexpovio 治療多發(fā)性骨髓瘤,Minjuvi 治療淋巴瘤,Pemazyre 治療膽管癌,Jemperli 治療子宮內(nèi)膜腫瘤,Retsevmo治療非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺腫瘤,Enhertu 治療乳腺腫瘤。

另外還有3項(xiàng)是在歐盟“特殊情況”機(jī)制下批準(zhǔn)的:Bylvay 適用于治療 6 個(gè)月或以上的進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC) 患者;Evkeeza 被指定為飲食和其他低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 降低療法的輔助治療,用于治療 12 歲及以上患有純合子家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 的成人和青少年患者;Elzonris 被認(rèn)定為漿細(xì)胞樣樹(shù)突細(xì)胞腫瘤 (BPDCN) 成人患者的一線治療單一療法。

表2:MAA評(píng)估結(jié)果*

來(lái)源:參考文獻(xiàn)* 申請(qǐng)人可以要求重新審查。前四行統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)是在重新檢查(或重新審議)之前給的評(píng)估結(jié)果。最后一行顯示在重新檢查或重新考慮后從否定到正面意見(jiàn)的變化次數(shù)。** 該欄統(tǒng)計(jì)結(jié)果已包含在積極意見(jiàn)的數(shù)字中。

圖2:MAA評(píng)估結(jié)果來(lái)源:參考文獻(xiàn)

04上市后變更等補(bǔ)充申請(qǐng)情況

EMA受理藥品上市后的變更、上市拓展、年度重新評(píng)估和續(xù)期等補(bǔ)充申請(qǐng),以ⅠA、IB類變更為主,2021年1-9月共完成6295條上市藥品變更信息的審批,相當(dāng)于2020年全年數(shù)量(8030條)的78%。

表3:藥品上市后變更、續(xù)期和年度重新評(píng)估

*包括有條件營(yíng)銷授權(quán)的續(xù)期。來(lái)源:參考文獻(xiàn)

以上獲批的部分產(chǎn)品,因在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域取得突破性進(jìn)展或基于其他有利條件,相繼在美國(guó)、日本、中國(guó)及其他亞太地區(qū)國(guó)家獲批上市。受篇幅限制,本文不做詳細(xì)分析,相關(guān)內(nèi)容將在全球新藥上市審批情況等后續(xù)專題研究中呈現(xiàn)。 參考資料:

1． Monthly statistics report: September 2021_Medicinal products for human use (cumulative figures for the year to date)2． ANNUAL REPORT 2020: The European Medicines Agency’s contribution to science, medicines and health in 2020

—END—    作者 | 火石創(chuàng)造 闕靈 審核 | 火石創(chuàng)造 廖義桃、殷莉運(yùn)營(yíng) | 火石創(chuàng)造 黃淑萍如需轉(zhuǎn)載,請(qǐng)留言申請(qǐng)。