行業(yè)主要公司：諾誠(chéng)健華（09969）、諾思蘭德（430047）、傳奇生物（LEGN）、藥明巨諾（02126）、科濟(jì)生物（02171）等

本文核心數(shù)據(jù)：業(yè)務(wù)布局、核心技術(shù)、投融資、業(yè)務(wù)收入

1、中國(guó)基因治療行業(yè)龍頭企業(yè)全方位對(duì)比

基因治療，也稱為細(xì)胞和基因治療（Cell and  GeneTherapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法），是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正�；�因替代致病基因；②使致病基因失活；③導(dǎo)入新的或經(jīng)過改造的基因。

我國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)龍頭企業(yè)分別為諾誠(chéng)健華和藥明巨諾，兩家龍頭企業(yè)全方位對(duì)比如下：

2、諾誠(chéng)健華：基因治療業(yè)務(wù)發(fā)展歷程

自2015年成立，公司已經(jīng)完成了數(shù)個(gè)重大的里程碑性質(zhì)的成就，包括完成奧布替尼－一個(gè)高選擇性的BTK抑制劑的第一個(gè)NDA申報(bào)。

3、諾誠(chéng)健華：基因治療業(yè)務(wù)布局及現(xiàn)狀

——競(jìng)爭(zhēng)梯隊(duì)：業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度處于第一梯隊(duì)

從業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度角度來看，目前諾誠(chéng)健華（09969）、諾思蘭德（430047）、傳奇生物（LEGN）、藥明巨諾（02126）的基因治療業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度在95％以上，主營(yíng)業(yè)務(wù)均為基因治療產(chǎn)品的銷售、定制化服務(wù)等。第二梯隊(duì)為博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥等；其次是復(fù)星凱特、紐福斯、濱會(huì)生物等。

——業(yè)務(wù)布局：聚焦于腫瘤與自身免疫性疾病領(lǐng)域

諾誠(chéng)健華是一家以卓越的自主研發(fā)能力為核心驅(qū)動(dòng)力的創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)，擁有全面的研發(fā)和商業(yè)化能力，專注于腫瘤和自身免疫性疾病等存在巨大未滿足臨床需求的領(lǐng)域，在全球市場(chǎng)內(nèi)開發(fā)具有突破性潛力的同類最佳或同類首創(chuàng)藥物。

公司的產(chǎn)品布局聚焦于具有廣闊市場(chǎng)空間的腫瘤與自身免疫性疾病領(lǐng)域，側(cè)重于構(gòu)建具有協(xié)同效應(yīng)的創(chuàng)新療法。目前，公司發(fā)現(xiàn)并推進(jìn)現(xiàn)有管線內(nèi)的九項(xiàng)候選藥物，包括一項(xiàng)處于注冊(cè)性試驗(yàn)的候選藥物、兩項(xiàng)處于I／II期臨床試驗(yàn)的候選藥物及六項(xiàng)處于IND準(zhǔn)備階段的候選藥物。

其中，奧布替尼在2020年12月25日在中國(guó)獲批用于復(fù)發(fā)／難治性慢性淋巴細(xì)胞白血�。–LL）／小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者，和復(fù)發(fā)／難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的兩項(xiàng)適應(yīng)癥。此外，奧布替尼還在積極拓展其在腫瘤及自身免疫領(lǐng)域的其他適應(yīng)癥，包括邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）、中樞系統(tǒng)淋巴瘤（CNSL）、華氏巨球蛋白血癥（WM）、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）以及多發(fā)性硬化癥等。

奧布替尼是一種口服BTK抑制劑，與BTK不可逆結(jié)合，誘導(dǎo)下游激酶失活和細(xì)胞死亡。奧布替尼的骨架中心為一單環(huán)，而非稠環(huán)。公司相信奧布替尼的高選擇性源自于這一獨(dú)特的結(jié)構(gòu)，這將導(dǎo)致更少的可能導(dǎo)致治療中止的非靶向副作用。

——研發(fā)實(shí)力：覆蓋從藥物發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)的全研發(fā)鏈條

從研發(fā)實(shí)力角度來看，公司擁有世界級(jí)的研發(fā)平臺(tái)，覆蓋從藥物發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)的全研發(fā)鏈條。具體來看，在臨床研究方面，公司已打造一支兼具優(yōu)秀的方案設(shè)計(jì)能力、高效的執(zhí)行力與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通能力的以中美兩地為核心的臨床開發(fā)及注冊(cè)團(tuán)隊(duì)。憑借對(duì)產(chǎn)品差異化特性的深刻理解和對(duì)臨床機(jī)會(huì)的敏銳捕捉，公司充分挖掘在研產(chǎn)品針對(duì)多種適應(yīng)癥的治療潛力，并在全球范圍內(nèi)采取最優(yōu)的注冊(cè)申報(bào)策略加速產(chǎn)品獲批上市，確保臨床前表現(xiàn)優(yōu)異的候選產(chǎn)品在臨床試驗(yàn)階段得到有效評(píng)估。同時(shí)，公司還建立起基于生物標(biāo)志物的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究平臺(tái)，有效評(píng)估臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，提高藥物研發(fā)效率。截至2021年12月31日，公司正在全球100多個(gè)臨床中心開展26項(xiàng)臨床試驗(yàn)。

——核心技術(shù)：四大技術(shù)平臺(tái)

公司建立了覆蓋新藥發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)、創(chuàng)新藥生產(chǎn)及質(zhì)量控制等多方面的技術(shù)體系。其中，化合物優(yōu)化平臺(tái)、藥物晶型研究平臺(tái)、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究平臺(tái)和難溶性藥物增溶制劑技術(shù)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)為公司的核心技術(shù)平臺(tái)。

——投融資：共進(jìn)行了4次融資

根據(jù)烯牛數(shù)據(jù)的資料顯示，截止到2022年5月12日，公司共進(jìn)行了4次融資。最新的融資為2021年2月3日，公司進(jìn)行了主板定向增發(fā)。

4、諾誠(chéng)健華：基因治療業(yè)務(wù)經(jīng)營(yíng)現(xiàn)狀

——整體經(jīng)營(yíng)情況：奧布替尼的上市帶動(dòng)收入飆升

目前，公司的主營(yíng)業(yè)務(wù)收入來源為創(chuàng)新藥產(chǎn)品奧布替尼的銷售收入和技術(shù)授權(quán)及研發(fā)服務(wù)收入。奧布替尼于2020年12月25日獲得國(guó)家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)上市，并于2021年1月實(shí)現(xiàn)商業(yè)化銷售，藥品銷售收入將為公司營(yíng)業(yè)收入的主要來源。2021年度奧布替尼銷售毛利率約89％，與創(chuàng)新藥行業(yè)產(chǎn)品高毛利率特征一致。

此外，2021年7月，公司與Biogen就奧布替尼達(dá)成一項(xiàng)授權(quán)合作，雙方約定公司將奧布替尼在MS領(lǐng)域的全球獨(dú)家權(quán)利以及除中國(guó)（包括香港、澳門和臺(tái)灣）以外區(qū)域內(nèi)的其他自身免疫性疾病領(lǐng)域的獨(dú)家權(quán)利授予Biogen，因此確認(rèn)的技術(shù)授權(quán)收入及研發(fā)服務(wù)收入金額較高。

因此，公司在2021年的營(yíng)業(yè)收入達(dá)到了10．43億元，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過了2019年和2020年。

——細(xì)分業(yè)務(wù)經(jīng)營(yíng)情況：收入主要來自于與Biogen的授權(quán)

目前，公司的收入主要來自于與Biogen的授權(quán)，其2021年的授權(quán)收入達(dá)到了7．76億元，占比為74．49％。其次是藥品銷售收入，2021年為2．15億元，占比為20．61％。

——地區(qū)業(yè)務(wù)經(jīng)營(yíng)情況：華東地區(qū)是諾誠(chéng)健華在境內(nèi)最大的收入來源地

從地區(qū)的角度來看，華東地區(qū)是諾誠(chéng)健華在境內(nèi)最大的收入來源地，達(dá)到了8433萬(wàn)元，占比為8．1％；其次是華北，達(dá)到了5550萬(wàn)元，占比為5．33％。由于公司與Biogen的授權(quán)，其境外收入達(dá)到了8．27億元，占比為79．39％。

5、諾誠(chéng)健華：基因治療業(yè)務(wù)發(fā)展規(guī)劃

在2022年4月21日，公司提交了科創(chuàng)板首次公開發(fā)行股票招股說明書（注冊(cè)稿）。公司預(yù)計(jì)將募集40億元，用于新藥研發(fā)項(xiàng)目、藥物研發(fā)平臺(tái)升級(jí)項(xiàng)目、營(yíng)銷網(wǎng)絡(luò)建設(shè)項(xiàng)目、信息化建設(shè)項(xiàng)目、補(bǔ)充流動(dòng)資金。

以上數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報(bào)告》，同時(shí)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)研究、產(chǎn)業(yè)鏈咨詢、產(chǎn)業(yè)圖譜、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資、IPO募投可研、IPO業(yè)務(wù)與技術(shù)撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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       原文標(biāo)題 : 干貨！2022年中國(guó)基因治療行業(yè)龍頭企業(yè)分析——諾誠(chéng)健華：聚焦于腫瘤與自身免疫性疾病領(lǐng)域