毫無(wú)疑問(wèn)，這是中國(guó)生物醫(yī)藥的“歷史性時(shí)刻”。

11月15日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布，中國(guó)企業(yè)百濟(jì)神州自主研發(fā)的抗癌新藥“澤布替尼”，以突破性療法身份，優(yōu)先審評(píng)獲準(zhǔn)上市。隨后，百濟(jì)神州也發(fā)布公告確認(rèn)此事。

這意味著，澤布替尼成為第一款完全由中國(guó)企業(yè)自主研發(fā)、在國(guó)外獲準(zhǔn)上市的抗癌新藥。同時(shí)，這也是百濟(jì)神州首款獲批的自主研發(fā)產(chǎn)品。

而就在兩周前，百濟(jì)神州剛剛宣布與全球知名藥企安進(jìn)公司的戰(zhàn)略合作，安進(jìn)將購(gòu)入價(jià)值約27億美元的百濟(jì)神州股份。另外安進(jìn)將23款處于研發(fā)或商業(yè)化階段的抗腫瘤藥物交給百濟(jì)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。這是中國(guó)和全球生物制藥企業(yè)之間目前金額最大、涉及產(chǎn)品與管線藥物最多的交易。

今日開(kāi)盤(pán)，百濟(jì)神州在港股大幅飆升，市值一度突破1000億港元。以現(xiàn)價(jià)計(jì)，百濟(jì)神州本月以來(lái)已累漲52%。

7年磨一“藥”，主攻人類(lèi)隱形殺手

事實(shí)上，在澤布替尼獲批之前，中國(guó)抗癌新藥只能依賴(lài)進(jìn)口。美國(guó)FDA每年都要批準(zhǔn)幾十個(gè)新藥，2018年批準(zhǔn)了56個(gè)，2019年至今批準(zhǔn)了36個(gè)，沒(méi)有一個(gè)新藥來(lái)自中國(guó)本土。

澤布替尼打破了這一局面。其特別之處在于，完全由百濟(jì)神州的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)，誕生在百濟(jì)神州位于北京昌平生命科學(xué)園的研發(fā)中心，是一個(gè)不折不扣的本土原研抗癌新藥，而此藥又是用來(lái)治療全球范圍內(nèi)發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一——淋巴瘤的。

淋巴瘤是原發(fā)于淋巴結(jié)或其他淋巴組織的惡性腫瘤，是我國(guó)常見(jiàn)的十大惡性腫瘤之一，號(hào)稱(chēng)人類(lèi)隱形殺手。澤布替尼是一款新型強(qiáng)效BTK抑制劑，用于最為棘手的復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤的治療，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

據(jù)了解，2014年，澤布替尼在澳大利亞正式進(jìn)入臨床階段；同年8月，完成了全球第一例患者給藥。澤布替尼從2012年立項(xiàng)到獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，歷時(shí)超過(guò)7年。

自 2014 年開(kāi)啟廣泛臨床項(xiàng)目以來(lái)，已入組 1600 多位患者。數(shù)據(jù)顯示，在針對(duì)套細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達(dá)到了總體緩解�，F(xiàn)階段，百濟(jì)神州正在全球范圍對(duì)澤布替尼開(kāi)展16項(xiàng)臨床研究，包括9項(xiàng)注冊(cè)性或有望實(shí)現(xiàn)注冊(cè)的臨床試驗(yàn)。

值得一提的是，澤布替尼還是第一個(gè)獲得FDA特殊通道認(rèn)定“四大滿(mǎn)貫”的中國(guó)新藥。在臨床研究過(guò)程中，澤布替尼先后拿到了四張通行證：孤兒藥認(rèn)定、快速通道、突破性療法和優(yōu)先審評(píng)，具有劃時(shí)代意義。

首家“美+H”股上市藥企，高瓴連投七輪

百濟(jì)神州是一家植根于中國(guó)的全球性商業(yè)化生物醫(yī)藥公司。百濟(jì)神州有兩位創(chuàng)始人，一位是歐雷強(qiáng)，曾創(chuàng)辦保諾科技，后被國(guó)際CRO巨頭PPD收購(gòu)；另一位是王曉東，為美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院士、中國(guó)科學(xué)院外籍院士。"要給中國(guó)人做最好的抗癌藥，同時(shí)也要作為中國(guó)人給全世界做最好的抗癌藥"，這是王曉東創(chuàng)立百濟(jì)神州的初心。

自2015年藥審制度改革以來(lái)，中國(guó)的醫(yī)藥環(huán)境發(fā)生了很多變化，特別是CFDA對(duì)有中國(guó)研究者參與的全球臨床研究提供支持，促進(jìn)中國(guó)臨床試驗(yàn)融入全球臨床開(kāi)發(fā)體系，加速了創(chuàng)新藥物在本土上市的進(jìn)程。借政策東風(fēng)，百濟(jì)神州成為極少數(shù)可以在中國(guó)和全球同步開(kāi)展注冊(cè)性臨床試驗(yàn)的中國(guó)抗腫瘤生物制藥企業(yè)。

2010年在北京成立，2016年2月在美國(guó)納斯達(dá)克上市，并于2018年8月在香港聯(lián)交所主板上市，百濟(jì)神州是首個(gè)在納斯達(dá)克和香港聯(lián)交所雙重一級(jí)上市的中國(guó)生物科技公司。

每家創(chuàng)新藥企成功背后，都會(huì)夾雜血與淚的故事，百濟(jì)神州也不例外。

2010年百濟(jì)神州剛成立時(shí)，兩位創(chuàng)始人全球跑著找投資人，沒(méi)人敢投中國(guó)創(chuàng)新藥，只有美國(guó)默沙東注資的2000萬(wàn)美元。新藥研發(fā)的高成本、高風(fēng)險(xiǎn)讓很多藥物研發(fā)企業(yè)中途不得不以放棄告終，2000萬(wàn)美元很快也隨著初始幾個(gè)研發(fā)項(xiàng)目的失敗而打了水漂，企業(yè)只能到處靠借錢(qián)渡過(guò)難關(guān)，但一直沒(méi)有輕言放棄。

2013年與默克公司的兩項(xiàng)合作讓百濟(jì)神州名聲大噪。百濟(jì)神州將旗下小分子藥物BGB-283在中國(guó)以外的全球開(kāi)發(fā)權(quán)益以2.33億美元的價(jià)格許可給了默克雪蘭諾公司，而后又以相近的價(jià)格將另一款腫瘤創(chuàng)新藥BGB-290(PARP抑制劑)的中國(guó)以外市場(chǎng)開(kāi)發(fā)權(quán)益轉(zhuǎn)讓給默克雪蘭諾。這兩項(xiàng)合作也開(kāi)創(chuàng)了跨國(guó)藥企與中國(guó)本土企業(yè)在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域合作之路。

這讓百濟(jì)神州有了信心，通過(guò)轉(zhuǎn)讓在研產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)權(quán)益來(lái)獲得資金是個(gè)可行的路子。此后百濟(jì)神州成為了資本市場(chǎng)的寵兒，一路高歌猛進(jìn)。

在百濟(jì)神州創(chuàng)立至今的9年期間，高瓴資本從2014年的A輪開(kāi)始，參與和支持了百濟(jì)神州共計(jì)7輪的融資，是百濟(jì)神州在中國(guó)唯一的全程投資人。

值得注意的是，本季度，高瓴在生物醫(yī)藥領(lǐng)域持續(xù)布局，百濟(jì)神州躍居為第二大重倉(cāng)股。另外，高瓴還新進(jìn)了GENMAB、再鼎醫(yī)藥等多家生物制藥及醫(yī)療健康的相關(guān)企業(yè)。

而伴隨百濟(jì)神州成為中國(guó)唯一一家擁有兩個(gè)全球療效最優(yōu)的抗腫瘤創(chuàng)新藥并很快將在中國(guó)、美國(guó)、歐洲獲得新藥審批、上市的企業(yè)，高瓴資本也即將迎來(lái)收獲期。