使用維生素B1衍生物治療阿爾茨海默病的新方法
一個研究小組將研究苯磷硫胺(維生素B1的合成版本)作為阿爾茨海默病代謝治療方法的效果。
圣迭戈加利福尼亞大學7月19日消息
圣迭戈加利福尼亞大學(University of California San Diego,UCSD)、伯克神經(jīng)病學研究所(Burke Neurological Institute,BNI)與哥倫比亞大學歐文醫(yī)學中心(Columbia University Irving Medical Center,CUIMC)合作的阿爾茨海默病合作研究 (Alzheimer’s Disease Cooperative Study,ADCS),將在美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)和美國國家老齡化研究所(NIA)提供 4,500 萬美元的資助下,啟動一項全國性的臨床試驗,以進一步研究硫胺素(維生素B1)的合成版本苯磷硫胺(Benfotiamine)作為阿爾茨海默病代謝治療方法的治療潛力。
該試驗推進了 ADCS 的使命,即開發(fā)和測試療法,以使那些處于風險或經(jīng)歷阿爾茨海默病 (AD) 癥狀的人受益。ADCS 將協(xié)調(diào)多中心試驗,以評估高劑量苯磷硫胺是否有益于患有輕度 AD 或 AD 引起的輕度認知障礙 (MCI) 的人。
該試驗解決了與 AD 相關(guān)的硫胺素調(diào)節(jié)代謝途徑的組織缺陷。威爾康奈爾醫(yī)學院(Weill Cornell Medicine)腦與心智研究所神經(jīng)科學教授、聯(lián)合首席研究員 Gary E. Gibson 博士先前的工作發(fā)現(xiàn),葡萄糖代謝的減少與硫胺素依賴過程中的這種缺陷有關(guān)。
Gary E. Gibson 博士
Gibson 和其他人使用多個實驗模型表明,使用苯磷硫胺補充劑將硫胺素增加到非常高的水平似乎可以預防阿爾茨海默病樣癥狀。對于這項研究,從 2023 年初開始,ADCS 將在多達 50 個美國臨床試驗地點招募大約 400 名患者。
“我們很高興獲得這筆資金,這將使苯磷硫胺的測試擴展到臨床概念驗證,包括在臨床和生物標志物測量中自適應(yīng)地測試最佳劑量和治療反應(yīng),” 圣迭戈加利福尼亞大學醫(yī)學院阿爾茨海默病研究院長、神經(jīng)科學教授 Howard Feldman 博士說。
Howard Feldman 博士
苯磷硫胺研究將在 18 個月內(nèi)監(jiān)測參與者,使用多種措施,包括認知測試和指示 AD 和 MCI 狀態(tài)和進展的血液標志物。
“在伯克神經(jīng)病學研究所,我們研究硫胺素(維生素B1)對神經(jīng)退行性疾病的影響已有 40 多年的歷史,” Gibson 說,“這項重要的撥款將使我們能夠在美國數(shù)百名阿爾茨海默病患者身上測試這種治療方法。我們正在渴望開始這個關(guān)鍵的新研究階段。
“我對這項試驗特別興奮,因為它將決定這幾十年的研究與治療阿爾茨海默病的相關(guān)性!
該試驗突出了 ADCS 為開發(fā)新的介入方法所做的努力。ADCS 與南加州大學合作,最近收到了愛潑斯坦家庭基金會 5,000 萬美元的捐贈,用于支持兩個項目:一個是研究使用基因療法治療 AD,另一個是“便士粉”(P4P ) 旨在加快測試現(xiàn)有或重新利用的藥物和天然產(chǎn)品以進行治療的計劃。
苯磷硫胺是 P4P 方法的一個很好的例子。如果發(fā)現(xiàn)是有益的,該治療將廣泛可用且負擔得起。
教育和生活方式干預是 ADCS 正在開發(fā)的其他方法。一項名為 HALT-AD 的研究是一項針對避免失智癥或 Hispanos y el ALTo a la Demencia 的健康行動和生活方式的試點,是一項雙語、雙文化計劃,招募社區(qū)成員加入教育計劃和討論小組,使他們能夠了解更多信息關(guān)于失智癥并采取預防措施。
最近完成的由 ADCS 在全國協(xié)調(diào)的 EXERT 研究是一項 III 期臨床試驗,旨在測試體育鍛煉是否可以減緩 65 至 89 歲成年人輕度記憶喪失和/或 MCI 的進展。研究結(jié)果將在于 7 月下旬在圣迭戈舉行的阿爾茨海默病協(xié)會國際會議上發(fā)表。
“ADCS 有助于引領(lǐng)尋找預防和治療失智癥的新可能性,這一點至關(guān)重要,” Feldman 說!八兄笜硕急砻鳎覀兛梢酝ㄟ^實施廣泛的研究方法取得進展!
苯磷硫胺研究繼續(xù)由阿爾茨海默病藥物發(fā)現(xiàn)基金會 (ADDF) 資助的工作。
ADDF 聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學官 Howard Fillit 說:“很高興看到 ADDF 最初認為有希望并在一項試點研究中得到支持的研究繼續(xù)得到 NIH 國家老齡化研究所的資助。隨著自試點以來開發(fā)的改進的生物標志物,下一階段將更深入地了解苯磷硫胺在大腦中的作用!
創(chuàng)辦于1960年的圣迭戈加利福尼亞大學
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